发布时间：2018-09-19 来源：汉光医药 访问次数：

9月14日~16日，上海四叶草罕见病家庭关爱中心(对外又称罕见病发展中心，CORD)、复旦大学附属儿科医院（国家儿童医学中心）联合主办的第七届中国罕见病高峰论坛在上海隆重开幕。来自医学科研机构、医药行业、社会公益、公众媒体等领域的专家学者、罕见病患者及家属、社会爱心人士等共计五百余名国内外参会代表汇聚一堂，共同为国内罕见病医学研究、药物研发、社会关爱等领域发展建言献策。

罕见病是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。国际确认的罕见病约有7000多种，大概占人类疾病的10%，约有80%的罕见病是由于基因缺陷所导致的。国内罕见病患者的数量已达到1850万人，非常庞大，但绝大部分罕见病无药可医。“完善罕见病综合保障体系，是保障患者健康权、生存权的迫切需要，也是实施健康中国战略的必然要求。”

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，根据数据统计，国际上上市的孤儿药共1100余种，我国仅上市200余种，相当于目前仍有 80% 的孤儿药尚未引进。孤儿药研发企业寥寥无几，有些廉价孤儿药甚至面临断供情况。

为了支持孤儿药在国内加速上市，国家药品监督管理局先后出台多个支持政策，2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，包含了原发性酪氨酸血症等121种罕见病；2018年5月23日，国家药品监督管理局国家卫生健康委员会发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。2018年7月10日国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，指出“对于用于危重疾病、罕见病、儿科且缺乏有效治疗手段的药品注册申请，经评估其境外临床试验数据属于‘部分接受’情形的，可采用有条件接受临床试验数据方式，在药品上市后收集进一步的有效性和安全性数据用于评价”；2018年8月8日，总局药品审评中心在官网上发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》，放出了含有48种境外已上市临床急需新药的名单，涉及的疾病如IVA型黏多糖贮积症、VII型黏多糖贮积症、戈谢病等数十种罕见病，共计48种境外已上市临床急需新药，并明确，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药监局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。

让爱不罕见，在国家支持孤儿药、临床急需药品快速上市的大环境下，以枸橼酸咖啡因注射液为开端，汉光将继续坚定步伐发展罕见病孤儿药、儿科临床急需品种，并投身公益事业，全力打造汉光药业作为新兴儿科专科用药的企业品牌。